Longboard Pharmaceuticals completa l'arruolamento dello studio PACIFIC di fase 1b/2a che valuta LP352 per il trattamento delle encefalopatie epilettiche e dello sviluppo

Pubblicato: 23 agosto 2023

LA JOLLA, California--(BUSINESS WIRE)--Longboard Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: LBPH), un'azienda biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di nuovi farmaci trasformativi per le malattie neurologiche, ha annunciato oggi di aver completato l'arruolamento dei suoi Studio clinico di fase 1b/2a, lo studio PACIFIC, che sta valutando LP352, un superagonista orale del recettore 5-HT2C ad azione centrale, in 52 partecipanti con encefalopatie epilettiche e dello sviluppo (DEE). Gli obiettivi primari dello studio sono valutare la sicurezza e la tollerabilità di LP352. Lo studio PACIFIC valuterà anche il cambiamento nella frequenza delle crisi durante il periodo di trattamento e si prevede che i dati forniranno informazioni sulla progettazione e sulle caratteristiche del programma di Fase 3 pianificato per LP352. I partecipanti che completano lo studio PACIFIC hanno diritto a passare allo studio di estensione in aperto in corso, qualora scelgano di farlo.

"Il completamento dell'arruolamento nello studio PACIFIC rappresenta un traguardo straordinario per Longboard e siamo molto lieti di constatare un forte interesse da parte della comunità di pazienti DEE, sottolineando il grande bisogno insoddisfatto che rimane", ha affermato il dottor Randall Kaye, direttore medico di Longboard. “Vorremmo ringraziare l’intera comunità DEE, compresi i partecipanti, le loro famiglie e i sostenitori, nonché i ricercatori, i siti e i coordinatori per la loro partecipazione e la continua collaborazione. Questo risultato ci porta un passo avanti verso l’aiuto delle persone che vivono con encefalopatie epilettiche e dello sviluppo”.

“Sono entusiasta dell’approccio innovativo di condurre una ricerca clinica sui DEE in modo più ampio, dato il significativo bisogno insoddisfatto e l’accesso limitato a terapie nuove e mirate che esiste nella maggior parte dei pazienti che vivono con epilessie refrattarie. Non vedo l'ora di vedere i dati PACIFIC e il potenziale di LP352", ha affermato Dennis Dlugos, MD, MSCE, neurologo pediatrico presso il Children's Hospital di Filadelfia, vicepresidente e funzionario dell'Epilepsy Study Consortium e ricercatore principale dello studio PACIFIC.

“Siamo lieti di vedere l'impegno di Longboard nel far progredire il campo dell'epilessia rara e refrattaria. La natura inclusiva dello studio PACIFIC è unica ed entusiasmante, soprattutto considerando che le persone che vivono con determinati DEE non hanno avuto accesso a terapie e studi clinici più recenti”, ha affermato Tracy Dixon-Salazar, PhD, direttore esecutivo della Fondazione LGS. “C’è un disperato bisogno di un miglioramento continuo nella ricerca e nell’innovazione per queste sindromi gravi, e attendiamo con impazienza il risultato dello studio PACIFIC”.

SULLO STUDIO DEL PACIFICO

Lo studio PACIFIC è uno studio clinico di Fase 1b/2a che valuta i partecipanti affetti da encefalopatie epilettiche e dello sviluppo (DEE). Gli obiettivi primari dello studio sono valutare la sicurezza e la tollerabilità di LP352. Lo studio PACIFIC valuterà anche il cambiamento nella frequenza delle crisi durante il periodo di trattamento. Lo studio ha arruolato 52 partecipanti con una varietà di crisi epilettiche resistenti al trattamento che rientrano nella categoria DEE in circa 30 siti di studio negli Stati Uniti e in Australia. Si prevede che i dati dello studio PACIFIC forniranno informazioni sulla progettazione e sulle caratteristiche del programma di Fase 3 pianificato per LP352. I partecipanti che completano lo studio PACIFIC hanno diritto a passare allo studio di estensione in aperto (OLE) in corso, qualora scelgano di farlo. L'OLE è uno studio clinico di estensione a lungo termine multicentrico, in aperto, a dosi multiple di Fase 2 progettato per valutare la sicurezza a lungo termine di LP352 nei partecipanti con DEE che hanno completato lo studio PACIFIC.

SULLE ENCEFALOPATIE DELLO SVILUPPO ED EPILETTICHE

I DEE si riferiscono a un gruppo di epilessie gravi ed eterogenee caratterizzate da crisi epilettiche resistenti ai farmaci e da un significativo ritardo dello sviluppo.

È importante sottolineare che, se il controllo delle crisi può essere migliorato, il ritardo dello sviluppo può rallentare. La maggior parte dei DEE iniziano presto nella vita, spesso già nell'infanzia. I bambini possono avere convulsioni frequenti e gravi che possono essere di diversi tipi. Si possono osservare spasmi epilettici, crisi toniche o atoniche e crisi miocloniche, tra gli altri tipi di crisi. In molti casi, le convulsioni durano per tutta la vita, anche se in alcuni casi possono ridursi con il tempo in determinate sindromi o cause specifiche.